2025年5月29日，泽璟制药（688266.SH）公告称，公司从国家药品监督管理局网站获悉，公司自主研发的盐酸吉卡昔替尼片（泽普平®）获批上市，本次获批的适应症为“用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨纤维化（PET-MF）的成人患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状”。根据公开资料查询，盐酸吉卡昔替尼片也是首个获批用于治疗骨髓纤维化的国产JAK抑制剂类创新药物。

资料显示，骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病，是骨髓中生成正常血细胞的前体细胞被纤维组织取代，引起异形红细胞生成、贫血和脾脏肿大的一种疾病。骨髓纤维化患者可根据国际预后积分系统（IPSS）和动态国际预后积分系统（DIPSS）的积分被分为低危、中危1、中危2和高危患者。根据DIPSS，中危2和高危骨髓纤维化患者的中位生存期分别为4年和1.5年，严重影响患者的生活质量和寿命。

中国骨髓纤维化的每年新发患者人数约6万人，存量患者人数达到20多万。根据弗若斯特沙利文预测数据，中国骨髓纤维化药物市场规模在2020年为17.3亿元，预计到2025年和2030年药物市场规模将增长至29.3亿元和33.0亿元。

目前国内已获批用于治疗中、高危骨髓纤维化的靶向药物仅有进口药物芦可替尼。根据《中华血液学杂志》2016年10月第37卷第10期发表的《JAK抑制剂芦可替尼治疗中国骨髓纤维化患者的疗效和安全性：A2202随访一年结果》，芦可替尼在中国骨髓纤维化患者中的单臂研究历史数据为：24周的脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例（SVR35）为27%。根据公开信息，2024年芦可替尼全球销售额约为49亿美元。

盐酸吉卡昔替尼（泽普平®）是一种新型的JAK抑制剂，属于1类新药，公司拥有该产品的自主知识产权。吉卡昔替尼作为JAK抑制剂，其用于治疗骨髓纤维化的分子作用机制是通过抑制非受体酪氨酸Janus相关激酶JAK1、JAK2、JAK3和TYK2活性，阻断JAK-STAT信号传导通路从而减少炎症和脾脏肿大。另外，吉卡昔替尼还对激活素受体1（ACVR1）具有抑制作用；通过抑制ACVR1活性，可改善铁代谢失衡和贫血。

本次批准主要是基于《一项随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心评价盐酸吉卡昔替尼片对照羟基脲片治疗中高危骨髓纤维化患者的有效性和安全性的III期临床试验》，研究主要疗效终点结果显示盐酸吉卡昔替尼治疗24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例（SVR35）为72.3%，其它终点指标临床改善、贫血响应、血红蛋白的改善、疾病症状评分等指标均显示出良好获益。另外，《盐酸吉卡昔替尼片用于芦可替尼不耐受的骨髓纤维化患者的安全性和有效性的IIB期临床试验》主要疗效终点结果显示24周时SVR35达43.2%；《盐酸吉卡昔替尼片用于芦可替尼难治或复发的骨髓纤维化II期临床试验》主要疗效终点结果显示24周时SVR35达32.4%。同时，临床研究结果也显示盐酸吉卡昔替尼在上述患者人群中安全性与耐受性良好。

盐酸吉卡昔替尼已被纳入《中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南2024》中骨髓纤维化一线分层治疗的I级推荐、二线及进展期治疗的推荐，尤其是在骨髓纤维化（MF）相关贫血患者的一线治疗中，被列为I级推荐的首选。CSCO白血病专家委员会讨论制定了《吉卡昔替尼治疗骨髓纤维化临床应用指导原则（2025年版）》并发表在中华医学会2025年34卷04期出版的《白血病·淋巴瘤》。

盐酸吉卡昔替尼片治疗重度斑秃适应症的NDA申请已经获得国家药品监督管理局受理。同时，盐酸吉卡昔替尼片目前正在开展多个其它免疫炎症性疾病的关键临床研究，包括用于中重度特应性皮炎（III期）、强直性脊柱炎（III期）等。此外，吉卡昔替尼片用于治疗12岁及以上青少年和成人非节段型白癜风患者的II/III期临床试验已获得批准。吉卡昔替尼片用于治疗骨髓纤维化的研究获得国家“重大新药创制”科技重大专项立项支持。

泽璟制药董事长、总经理盛泽林博士表示：“我们非常高兴地看到泽普平®（盐酸吉卡昔替尼片）正式获批上市，为中国患者带来治疗新选择。从泽普平®的研发到获批，我们见证了本土创新药企业的成长；秉承‘泽源创新，璟润众生’的理念，泽璟制药期待未来能研制出更多一流创新药，惠及更多中国患者，为更好地践行‘健康中国2030’战略贡献力量。”

据悉，泽璟制药是一家专注于肿瘤、出血及血液疾病、免疫炎症性疾病等多个治疗领域的创新驱动型化学及生物新药研发和生产企业，致力于研发和生产具有全球自主知识产权、安全、有效、患者可负担的创新药物，以满足国内外巨大的临床需求。

公司自成立以来，坚持独立自主的原始创新和改良再创新并重的发展策略。在研药品注重肿瘤、出血及血液疾病、免疫炎症性疾病等领域，填补国内空白，为尚未满足的临床需求提供治疗选择。公司注重同时布局大病种疾病和罕见病，注重在研药品的领先性、可及性、广谱性或特效性，从而形成产品管线的差异化综合竞争优势。

公司建立了三个研发中心、三条GMP生产线，形成了泽璟在江苏昆山、上海张江、美国加州的拥有技术和资源优势的全球发展框架，最大限度地发挥泽璟在小分子新药和生物大分子新药的研发和产业化潜能。